人工染色體老鼠助研基因療法

morris_2007

人類基因植入動物專家憂道德爭議

【明報專訊】英國《獨立報》報道，科學家首次以人工合成的人類染色體（HAC），創造出全球首隻每個細胞都有HAC的老鼠，可望為治療基因疾病開創嶄新基因療法。不過，由於涉及人工合成人類染色體，專家估計這一技術將來要通過醫學道德審批有一定難度。


《獨立報》引述一份未發表的研究稱，研究員在實驗室以人工合成化學物拼湊出HAC，有別於以往利用現成的人類染色體作剪裁或拼湊。他們創造出的基因工程老鼠，每個細胞都多了一條HAC，是合成生物學（synthetic biology）的重大突破。


積木式拼湊可創新基因序列

合成生物學是指利用不同生物元件（biobricks）排列成基因組作特定功能，甚至創造出大自然不存在的全新基因序列，創造出新的生命體。這種科技有助提高疾病治療及工業生產的效率。


研究小組成員之一、美國國家癌症研究所的專家庫普里娜（Natalay Kouprina）稱，這是人工合成的人類染色體首次應用於動物。她解釋，研究小組期望創造出一種載體（vector），用以將基因送進人體細胞，以研究人體的基因作用，由於很多遺傳疾病都是由基因突變引起，相關研究可望應用於基因治療，修正由有缺陷的人體基因引發的疾病。


導入HAC不干預原基因組

醫學界目前一般以病毒作載體，在病毒中放入健康基因導入人體細胞，從而修補人體的基因缺陷，當中最大問題是新基因只會「隨機」插入人體23對合共46條的染色體，有可能擾亂原有基因組的運作。但被稱為「第47條染色體」的全新人類人工染色體，在導入人體細胞後，並不會干預原有基因組。


庫普里娜稱，科學家盼從病人身上抽取皮膚細胞，將它們轉化成幹細胞，再在幹細胞放入「第47條染色體」，導入有缺陷的人體器官或組織，治療基因疾病。但她承認，要利用HAC治病還有漫長道路。


英國帝國理工學院專家弗里蒙特（Paul Freemont）稱，庫普里娜研製的「第47條染色體」比人體正常染色體細小，暫未能產生基因療法的作用。目前美國及日本科學家已利用人類染色體或人工合成化學物，製造出迷你人類人工染色體。英國亦計劃撥款7億港元研究合成生物學，並參與國際研究計劃，期望在2018年前製造出包含16條人造染色體的合成酵母，創造出首個擁有複雜基因組的合成生物，為研製疫苗及抗生素等帶來突破。

http://news.sina.com.hk/news/20130712/-13-3015100/1.html

要做白老鼠?