女童採「鹼基編輯」治血癌 僅半年即消滅癌細胞

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（星島日報報道）英國一名罹患T細胞急性淋巴性白血病（俗稱血癌）的少女，在病情對化療和骨髓移植等常規治療毫無反應後，接受一種革命性基因編輯治療，即「鹼基編輯」（base editing）新療法，成為這種新療法的首名臨床試驗患者。在接受此療法後六個月，醫生在她體內檢測不到癌細胞，其療效讓英國醫療界大為振奮。

這名十三歲患者名叫阿莉莎（Alyssa），二○二一年五月確診罹患T細胞急性淋巴性白血病，但她的病情對化療和骨髓移植等常規治療毫無反應。她因此加入倫敦大奧蒙德街兒童醫院（GOSH）一項開創性新療法的臨床試驗，運用來自健康志願者經基因工程處理過的免疫細胞。GOSH指，阿莉莎是首名應用「鹼基編輯」技術來改造健康捐贈者T細胞的病人。經改造的捐贈T細胞可以找尋和消滅患癌的T細胞。二十八天後，她的癌症病情獲得緩解，這讓她得以接受第二次骨髓移植，恢復她自身的免疫系統，包括她的T細胞。六個月後，她已探測不到癌細胞，在英格蘭列斯特鎮家中休養，情況良好，並接受追蹤護理。

新療法為病人創造未來

GOSH上周六發表聲明稱：「若沒有這種實驗性療法，阿莉莎唯一的選擇就是紓緩治療。」該醫院骨髓移植科顧問醫生奇薩表示，這種療法效果對阿莉莎頗為顯著，說：「真令人興奮，這是一種新療法，我們可以改造（病人）免疫系統對抗癌症，真是奇妙。」但他表示療效尚待未來數月持續監察及跟進。

急性淋巴性白血病是最常見的兒童癌症，會影響免疫系統中的B細胞和T細胞，這兩種細胞可對抗病毒和保護人體。但這兩種細胞在阿莉莎體內生長失控，反而成為攻擊她的危險細胞。

GOSH顧問免疫學家卡西姆說：「這是我們迄今最複雜的細胞工程，為其他新療法鋪路，最終為罹病兒童創造更美好的未來。」該醫院及倫敦大學學院的研究人員，在二○一五年研發利用基因編輯T細胞來治療B細胞淋巴瘤。阿莉莎在聲明中說，她是受到鼓勵才加入臨牀試驗，這麼做不僅為了自己，也為其他孩童。她表示：「我十分感激，我現在仍活着，真令人驚喜，我有這個（治療）機會，我感謝這種治療，它將來也可以幫助其他（患病）兒童。」她準備歡度聖誕節，並成為她姑母婚禮上的伴娘；又可以踏單車和重返校園，過正常生活。美籍華裔科學家劉如謙（David Liu）是「鹼基編輯」的發明者之一。他稱：「鹼基編輯的醫療應用正在開始。」

星島日報